IRBM扩大基因组平台以增强药物发现能力

去风险化靶点验证与数据驱动的基因组见解
IRBM是一家专注于临床前药物发现的综合合同研究组织（CRO），已建立一个全面的功能基因组平台，以支持基因靶点的识别与验证以及与疾病相关的细胞模型的生成。{ width=60% }

---

该平台整合了基于CRISPR的方法、筛选能力、细胞工程以及先进的分子与细胞分析，以推动靶点发现和验证。

为了进一步增强靶点验证，IRBM正在扩大其基因组编辑工具包，采用CRISPR平铺技术系统性地绘制编码和调控区域内的功能域图谱，以及基础和首选编辑，以引入精确的核苷酸改造。这些新一代方法与平台的高通量CRISPR筛选能力相结合，包括干细胞工程，对于构建稳健的疾病模型和提高靶点验证的可靠性至关重要。

“理解哪些靶点在药物开发中真正可行是一项复杂的挑战，”IRBM功能基因组学负责人Sara Tomaselli博士说。“通过这个内部平台，我们正在强化系统性评估基因功能的能力，去风险早期发现，支持我们的合作伙伴做出明智的决策。”

该平台的筛选能力包括用于敲除（CRISPR KO）、抑制（CRISPRi）和激活（CRISPRa）的全基因组和靶向CRISPR文库，能够深入探索基因功能及其相关途径。同时，IRBM在细胞工程方面的专业知识涵盖患者相关模型和诱导多能干细胞（iPSC）衍生系统，支持肿瘤学、神经退行性疾病和罕见疾病的疾病建模。多组学整合，包括高内容成像、单细胞转录组学和蛋白质组学，提供了对药物靶点更深层次的功能特征描述。

IRBM的功能基因组平台是一个更广泛的、完全整合的药物发现生态系统的一部分，确保基因见解转化为有意义的临床前模型和药物开发策略。通过将功能基因组学与药物化学、标志物发现和临床前药理学的专业知识相结合，IRBM使生物制药创新者能够更自信地进行靶点验证。

“我们对功能基因组学采取一种谨慎而系统的方法——这种方法与药物发现的复杂性很好地结合在一起，”IRBM首席科学官Carlo Toniatti博士说。“我们的目标是帮助合作伙伴发现高质量靶点，并生成可以指导和通知整个药物发现过程的决策的数据。”

IRBM的协作方法使生物技术初创公司、制药公司和风险投资团队能够在无需内部基础设施的情况下访问功能基因组学的专业知识。通过定制化的解决方案，涵盖基因筛选、工程细胞模型和机制研究，IRBM在药物发现的关键环节提供实用、科学严谨的支持。

感谢阅读！如果您对AI的更多资讯感兴趣，可以查看更多AI文章：GPTNB。